Dernière mise à jour le 01/06/2026
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AYVAKYT 25 mg, comprimé pelliculé
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
remboursable
sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 24/03/2022
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Comprimé ( Composition pour un comprimé ) > avapritinib 25 mg
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 30 comprimé(s)
Code CIP : 34009 302 489 3 5
Déclaration de commercialisation : 20/09/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
En pharmacie de ville :
Prix hors honoraire de dispensation : 12743,25 EUR
Honoraire de dispensation (/glossaire#honoraire-de-dispensation) : 1,02 EUR
Prix honoraire compris : 12744,27 EUR
Taux de remboursement :100%
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Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Modéré Avis du 10/07/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 10/07/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par AYVAKYT 25 mg (avapritinib), comprimés pelliculés, est modéré dans l’indication de l’AMM.
Faible Avis du 21/09/2022 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 21/09/2022 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par AYVAKYT (avapritinib) est faible dans l’extension d’indication « en monothérapie pour le traitement de patients adultes atteints de mastocy-tose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traite-ment systémique. »
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
IV (Mineur) Avis du 10/07/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 10/07/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte-tenu :
• d’une démonstration de la supériorité d’AYVAKYT (avapritinib) par rapport au placebo, administrés en association aux meilleurs soins de soutien sur :
• la variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (la différence absolue = -6,43 points, IC95%= [-10,90, -1,96], p =0,003),
• les cinq critères de jugement secondaires hiérarchisés, notamment le pourcentage des patients ayant une réduction >= 50 % du TSS ISM-SAF (24,8 % dans le groupe avapritinib 25 mg versus 9,9 % dans le groupe placebo, OR = 3,10, IC95%= [1,24.8,64]), p=0,005),
et malgré :
• la pertinence clinique limitée de la différence observée entre le groupe avapritinib et le groupe placebo, en termes de variation moyenne du score TSS ISM-SAF entre l’inclusion et la semaine 24, critère de jugement principal (-6 points de score TSS ISM-SAF mesuré sur une échelle de 110 points),
• l’absence de corrélation établie entre les critères de jugement secondaires concernant les biomarqueurs et la réponse clinique (taux de tryptase sérique, la réduction de la fraction de l'allèle variant KIT D816V et la réduction des mastocytes dans la moelle osseuse),
• l’absence de comparaison lors du suivi supplémentaire de près d’un an (partie 3 de l’étude),
• le caractère exploratoire des données de qualité de vie,
• le profil de tolérance essentiellement marqué par la survenue de réactions anaphylactiques, qui sont également des manifestations fréquentes de la mastocytose systémique indolente.
• les données de tolérance limitées en termes de durée de recul avec un suivi médian de moins de 2 ans.
la Commission considère que AYVAKYT (avapritinib) 25 mg, comprimé pelliculé, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (paragraphe 2.2).
IV (Mineur) Avis du 21/09/2022 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 21/09/2022 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication En prenant en compte :
• les données de l’étude pivot de phase II non comparative ayant montré un taux de réponse global de 59,6% dans une cohorte de patients en majorité en échec à la midostaurine,
• le besoin médical à cette ligne de traitement (faible niveau de preuve des alternatives disponibles),
• les données de la comparaison indirecte suggérant une supériorité du traitement par rapport aux alternatives disponibles malgré les limites méthodologiques relevées,
La Commission estime qu’AYVAKYT (avapritinib) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie de prise en charge des patients adultes atteints de mastocytose systémique agressive (ASM), de mastocytose systémique associée à un néoplasme hématologique (SM-AHN) ou de leucémie à mastocytes (MCL), après au moins un traitement systémique.
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Titulaire de l'autorisation : Blueprint Medicines (Netherlands) B.V.
Conditions de prescription et de délivrance : liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription hospitalière
prescription réservée aux médecins compétents en CANCEROLOGIE
prescription réservée aux médecins compétents en maladie du sang
prescription réservée aux spécialistes et services ALLERGOLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services DERMATOLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE
prescription réservée aux spécialistes et services ONCOLOGIE MEDICALE
prescription réservée aux spécialistes et services RHUMATOLOGIE
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 811 590 6
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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