Dernière mise à jour le 29/09/2026
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MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 29/03/2006
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Poudre ( Composition pour un flacon ) > alglucosidase alfa 50 mg
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 1 flacon(s) en verre de 20 ml
Code CIP : 34009 302 470 0 6
Déclaration de commercialisation : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
Inscription sur la liste en sus (/glossaire/listesus.php), pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité (/glossaire/Tarifresponsa.php) publié au Journal Officiel.
Inscription sur la liste de rétrocession (/glossaire/retro.php) au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession (/glossaire/Prixcession.php) publié au Journal Officiel.
> 10 flacon(s) en verre de 20 ml
Code CIP : 34009 302 470 1 3
Déclaration de commercialisation : 09/01/2023
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
Inscription sur la liste en sus (/glossaire/listesus.php), pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité (/glossaire/Tarifresponsa.php) publié au Journal Officiel.
Inscription sur la liste de rétrocession (/glossaire/retro.php) au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession (/glossaire/Prixcession.php) publié au Journal Officiel.
Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Faible Avis du 14/02/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 14/02/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe. ;
Important Avis du 14/02/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 14/02/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. ;
Faible Avis du 17/11/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 17/11/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) reste faible dans la forme tardive de la maladie de Pompe. ;
Faible Avis du 22/03/2017 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 22/03/2017 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte. ;
Important Avis du 22/03/2017 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 22/03/2017 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR Le service médical rendu par MYOZYME reste important dans les formes infantiles de la maladie de Pompe. ;
Faible Avis du 09/01/2013 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 09/01/2013 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR La Commission considère que le service médical rendu par MYOZYME reste faible dans le traitement de la forme tardive de la maladie de Pompe. ;
Faible Avis du 16/06/2010 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 16/06/2010 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Modification des conditions d'inscription (CT) Le service médical rendu par cette spécialité est faible dans son indication. ;
Important Avis du 19/07/2006 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 19/07/2006 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La Commission considère que le service médical rendu est important dans la forme infantile de la maladie de Pompe. ;
Insuffisant Avis du 19/07/2006 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 19/07/2006 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La Commission considère que le service médical rendu est insuffisant en l'absence de démonstration actuelle formelle d'efficacité dans la forme tardive de la maladie de Pompe. d'après les données cliniques disponibles, la Commission a considéré que la forme tardive correspondait à un âge de début des symptômes au delà de 5 ans. ;
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
III (Modéré) Avis du 14/02/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 14/02/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
IV (Mineur) Avis du 14/02/2024 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 14/02/2024 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) MYOZYME (alpha alglucosidase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe.
IV (Mineur) Avis du 22/03/2017 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 22/03/2017 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR Prenant en compte :
• les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice transitoire sur des critères fonctionnels (6MWT, CVF),
• l’absence de démonstration, avec un niveau de preuve optimal, d’un impact sur le handicap à long terme et la survie globale des patients,
• et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
la Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe dans l’attente d’une mise à disposition d’un conditionnement adapté au traitement de l’adulte.
III (Modéré) Avis du 22/03/2017 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 22/03/2017 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR Prenant en compte :
• les nouvelles données disponibles confirmant le bénéfice sur la survie globale des patients à court terme,
• l’absence d’impact sur les atteintes neurologiques provoquant à terme un handicap majeur et une mortalité importante,
• et l’absence d’alternative thérapeutique dans un contexte où le besoin thérapeutique reste important,
La Commission considère que MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique des formes infantiles de la maladie de Pompe.
IV (Mineur) Avis du 09/01/2013 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 09/01/2013 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Réévaluation SMR et ASMR Au vu des données disponibles, la Commission considère que l’amélioration du service médical rendu par MYOZYME reste mineure (niveau IV) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
IV (Mineur) Avis du 16/06/2010 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 16/06/2010 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Modification des conditions d'inscription (CT) Compte tenu de la faible quantité d'effet observée, de l'absence de donnée concernant l'efficacité à long terme (notamment l'effet sur le passage à la ventilation assistée) et malgré l'absence d'alternative thérapeutique, Myozyme apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la forme tardive de la maladie de Pompe.
II (Important) Avis du 19/07/2006 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 19/07/2006 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Myozyme apporte une amélioration importante (niveau II) du service médical dans le cadre de la prise en charge de la seule forme infantile de la maladie de Pompe.
Autres informations #top Redirection vers le haut de page
Titulaire de l'autorisation : SANOFI B.V.
Conditions de prescription et de délivrance : les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
prescription hospitalière
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 106 513 7
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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