Dernière mise à jour le 01/06/2026
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ONPATTRO 2 mg/mL, solution à diluer pour perfusion
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
remboursable
sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 27/08/2018
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Solution ( Composition pour 1 mL de solution ) patisiran 2 mg sous forme de : patisiran sodique
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 1 flacon(s) en verre de 5 ml
Code CIP : 34009 301 584 2 5
Déclaration de commercialisation : 03/12/2018
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
Inscription sur la liste en sus (/glossaire/listesus.php), pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité (/glossaire/Tarifresponsa.php) publié au Journal Officiel.
En pharmacie de ville :
Prix hors honoraire de dispensation : 6757,26 EUR
Honoraire de dispensation (/glossaire#honoraire-de-dispensation) : 1,02 EUR
Prix honoraire compris : 6758,28 EUR
Taux de remboursement :65 %
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Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Important Avis du 08/01/2020 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 08/01/2020 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La mise à disposition en ville ne modifie pas le service médical rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars 2019 qui est important dans l’indication de l’AMM.
Important Avis du 20/03/2019 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 20/03/2019 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
III (Modéré) Avis du 08/01/2020 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 08/01/2020 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La Commission considère que la mise à disposition en ville ne modifie pas l’amélioration du service médical rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars 2019 qui est une ASMR III dans l’indication de l’AMM.
III (Modéré) Avis du 20/03/2019 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 20/03/2019 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Prenant en compte :
• la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du patisiran par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2,
• avec une quantité d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la variation du score mNIS+7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie, avec une amélioration de ce score pour 56 % des patients dans le groupe patisiran contre 4 % dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
• l’impact favorable du patisiran démontré sur la qualité de vie via l’auto-questionnaire NORFOLK-QoL-DN, utilisé comme critère de jugement secondaire hiérarchisé,
• le profil de tolérance considéré comme acceptable à court terme,
• le besoin médical très partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non couvert dans la polyneuropathie de stade II,
la Commission considère qu’ONPATTRO apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.
Autres informations #top Redirection vers le haut de page
Titulaire de l'autorisation : ALNYLAM NETHERLANDS B.V.
Conditions de prescription et de délivrance : les trois premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
prescription hospitalière
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 211 175 1
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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