Dernière mise à jour le 01/06/2026
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ORFADIN 10 mg, gélule
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
sur ordonnance uniquement
générique
Date de l'autorisation : 21/02/2005
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament appartient au(x) groupe(s) générique(s) suivants :
NITISINONE 10 mg - ORFADIN 10 mg, gélule (/medicament/affiche/groupe-generique/64147632/1454) Ouvrir la page de détail sur ce groupe générique
Composition en
substances actives
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Gélule ( Composition pour une gélule ) > nitisinone 10 mg
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) de 60 gélule(s)
Code CIP : 365 939-5 ou 34009 365 939 5 4
Déclaration de commercialisation : 11/10/2005
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
Inscription sur la liste de rétrocession (/glossaire/retro.php) au titre de son AMM, selon les conditions précisées au Journal Officiel. Prix de cession (/glossaire/Prixcession.php) publié au Journal Officiel.
Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Faible Avis du 21/07/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 21/07/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication La Commission considère que le service médical rendu par ORFADIN (nitisinone) est faible dans l’indication de l’AMM.
Important Avis du 20/06/2007 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 20/06/2007 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) En l’état actuel des connaissances, le service médical rendu par ORFADIN est important dans le traitement de patients avec diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine.
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
V (Inexistant) Avis du 21/07/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 21/07/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte tenu :
• de l’histoire naturelle de l’alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l’AMM et visant à prévenir l’accumulation d’acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,
• de la démonstration de l’efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d’AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,
mais considérant :
• la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d’AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,
• l’absence de données robustes documentant l’efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l’alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,
• l’absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,
la Commission considère qu’ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l’adulte atteint d’alcaptonurie.
II (Important) Avis du 20/06/2007 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 20/06/2007 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La Commission considère que ORFADIN, en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, présente une Amélioration du Service Médical Rendu importante (ASMR de niveau II) par rapport au seul régime alimentaire, dans le traitement de patients ayant une tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1).
Autres informations #top Redirection vers le haut de page
Titulaire de l'autorisation : SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM INTERNATIONAL AB
Conditions de prescription et de délivrance : liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
prescription hospitalière
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 414 763 2
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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