Dernière mise à jour le 01/06/2026
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ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
remboursable
sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 15/01/2019
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Granulés ( Composition pour un sachet ) > lumacaftor 100 mg > ivacaftor 125 mg
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium
Code CIP : 34009 301 674 4 1
Déclaration de commercialisation : 18/12/2019
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
En pharmacie de ville :
Prix hors honoraire de dispensation : 10100,01 EUR
Honoraire de dispensation (/glossaire#honoraire-de-dispensation) : 1,02 EUR
Prix honoraire compris : 10101,03 EUR
Taux de remboursement :65%
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Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Important Avis du 18/10/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 18/10/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l’extension d’indication de l’AMM.
Important Avis du 18/09/2019 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 18/09/2019 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
IV (Mineur) Avis du 18/10/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 18/10/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte tenu :
• des données d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée 24 semaines, 46 patients inclus),
• des résultats observés sur la partie B de l’étude sur les critères de jugement secondaires d’efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d’effet modeste d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),
• du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans,
• du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
IV (Mineur) Avis du 18/09/2019 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 18/09/2019 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Compte tenu :
• d’une efficacité et d’une tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans qui apparaissent similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants de 6 ans et plus, reposant sur :
o les résultats d’une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l’étude d’une durée de 2 semaines) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l’étude d’une durée de 24 semaines) d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
o du profil de tolérance d’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans,
• du recul limité à un maximum de 26 semaines de traitement ne permettant pas d’évaluer l’efficacité et la tolérance à long terme,
• du besoin médical identifié en l’absence d’autre traitement ciblant les causes de la maladie,
la Commission considère qu’ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 6 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Autres informations #top Redirection vers le haut de page
Titulaire de l'autorisation : VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) LIMITED
Conditions de prescription et de délivrance : liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
prescription initiale hospitalière semestrielle
renouvellement non restreint
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 563 987 1
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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