Dernière mise à jour le 01/06/2026
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ULTOMIRIS 300 mg/3 mL, solution à diluer pour perfusion
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
sur ordonnance uniquement
usage hospitalier
Ce médicament est fourni sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 18/11/2020
Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Solution ( Composition pour un flacon de 3 mL ) > ravulizumab 300 mg
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 1 flacon(s) en verre de 3 ml
Code CIP : 34009 550 823 8 5
Déclaration de commercialisation : 11/03/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
Inscription sur la liste en sus (/glossaire/listesus.php), pour au moins l'une de ses indications. Tarif de responsabilité (/glossaire/Tarifresponsa.php) publié au Journal Officiel.
Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Important Avis du 06/09/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 06/09/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).
Insuffisant Avis du 06/09/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 06/09/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations de l’AMM.
Important Avis du 08/03/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 08/03/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est important uniquement en addition au traitement standard, incluant les immunosuppresseurs de première ligne, chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques.
Insuffisant Avis du 08/03/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 08/03/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) en association au traitement standard est insuffisant pour justifier d’une prise en charge par la solidarité nationale dans les autres situations cliniques de l’AMM.
Important Avis du 29/06/2022 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 29/06/2022 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par ULTOMIRIS (ravulizumab) est important dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus :
• qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie
• qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.
Important Avis du 07/07/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 07/07/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par ULTOMIRIS 100 mg/ml (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
V (Inexistant) Avis du 06/09/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 06/09/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte tenu :
• des données d’efficacité issues d’une étude mono-bras en ouvert comparative versus groupe contrôle externe placebo ayant suggéré une supériorité du ravulizumab en termes de réduction du risque de poussée (critère de jugement principal), de taux annualisé de poussées et sur l’indice d’effort à la marche, avec toutefois de nombreuses limites associées à la méthodologie de cette étude (critères d’inclusion différents entre les deux groupes, hétérogénéité des deux populations, suivi différents, biais de sélection).
• de l’absence de bénéfice démontré sur l’invalidité et sur la qualité de vie des patients.
• du profil de tolérance connu du ravulizumab mais avec toutefois des cas d’infections à méningocoque ayant été rapportés au cours de l’étude concernée.
• des incertitudes qui persistent sur l’efficacité et la tolérance au long cours ainsi que sur la durée de traitement optimale.
• des incertitudes sur la stratégie d’utilisation en l’absence de comparaison versus les traitements de fond utilisés en pratique, notamment le rituximab en première intention et l’eculizumab pour lequel une comparaison était possible en l’absence de développement concomitant.
la Commission considère qu’ULTOMIRIS (ravulizumab) n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la maladie du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes présentant des anticorps anti-aquaporine 4 (AQP4) et en échec des traitements de fond immunosuppresseurs (rituximab, azathioprine, mycophénolate mofétil).
IV (Mineur) Avis du 08/03/2023 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 08/03/2023 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte-tenu :
• de la démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo en termes de :
• variation moyenne des moindres carrés du score total MG-ADL entre l’inclusion et la semaine 26 (critère de jugement principal) avec une quantité d’effet toutefois modeste en deçà du seuil de pertinence clinique de 2 points : différence de -1,6 (0,49) point (IC95% = [-2,6. -0,7], p = 0,0009)
• sur les deux critères de jugement secondaires hiérarchisés :
• variation moyenne des moindres-carrés du score QMG total entre l’inclusion et la semaine 26 avec une différence de -2,0 (0,59) points. (IC95% = [-3,2. -0,8], p = 0,0009)
• pourcentage de répondeurs cliniques (réduction = 5 points du score QMG total) entre l’inclusion et la semaine 26 : 30,0 % versus 11,3 %. OR = 3,35. (IC95% = [1,44. 7,78], p = 0,0052).
mais au regard :
• de l’absence de démonstration de la supériorité du ravulizumab par rapport au placebo sur la qualité de vie, critère pourtant pertinent dans cette maladie,
• des incertitudes sur l’efficacité à long terme,
• de l’absence de comparaison versus rituximab ou eculizumab alors que celles-ci étaient possibles. ainsi que l’absence de comparaison versus efgartigimod alfa en raison d’un développement concomitant,
la Commission considère que ULTOMIRIS (ravulizumab), en addition au traitement standard incluant les immunosuppresseurs de première ligne, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique de traitement des patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée et présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (RACh) restant symptomatiques, excluant le rituximab et les traitements immunosuppresseurs de 2ème ligne et plus avec AMM (SOLIRIS [eculizumab] et VYVGART [efgartgimod alfa]).
IV (Mineur) Avis du 29/06/2022 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 29/06/2022 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication ULTOMIRIS (ravulizumab), comme chez l'adulte, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à SOLIRIS (eculizumab) dans la prise en charge de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les patients pédiatriques pesant 10 kg ou plus :
• qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie.
• qui sont stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins les 6 derniers mois.
V (Inexistant) Avis du 07/07/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 07/07/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à ULTOMIRIS 300 mg (ravulizumab), solution à diluer pour perfusion
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Titulaire de l'autorisation : ALEXION EUROPE
Conditions de prescription et de délivrance : liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription réservée aux spécialistes et services HEMATOLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services MEDECINE INTERNE
prescription réservée aux spécialistes et services NEPHROLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
prescription réservée aux spécialistes et services PEDIATRIE
réservé à l'usage HOSPITALIER
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 180 852 3
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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