Dernière mise à jour le 01/06/2026
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VOXZOGO 0,56 mg, poudre et solvant pour solution injectable
Fiche info
Résumé des caractéristiques du produit et Notice
Bon usage
remboursable
sur ordonnance uniquement
Date de l'autorisation : 26/08/2021
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: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations,
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Indications thérapeutiques
Indications thérapeutiques
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Vous trouverez les indications thérapeutiques de ce médicament dans le paragraphe 4.1 du RCP ou dans le paragraphe 1 de la notice. Ces documents sont disponibles en cliquant ici
Groupe(s) générique(s)
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Ce médicament n'appartient à aucun groupe générique
Composition en
substances actives
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Poudre ( Composition pour un flacon ) > vosoritide 0,56 mg
Solvant ( Composition ) > Pas de substance active.
Présentations #top
Redirection vers le haut de page > 10 flacons en verre de 0,56 mg + 10 seringues préremplies en verre de 0,7 ml + 10 aiguilles + 10 seringues d'administration
Code CIP : 34009 302 366 9 7
Déclaration de commercialisation : 01/04/2022
Cette présentation est agréée aux collectivités (/glossaire#agrement-aux-collectivites)
En pharmacie de ville :
Prix hors honoraire de dispensation : 5275,54 EUR
Honoraire de dispensation (/glossaire#honoraire-de-dispensation) : 1,02 EUR
Prix honoraire compris : 5276,56 EUR
Taux de remboursement :65%
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Service médical rendu (SMR (/glossaire#SMR)) #top
Cliquez ici pour accéder au glossaire sur le SMR Redirection vers le haut de page Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprès de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthèses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur du SMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
Faible Avis du 12/02/2025 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 12/02/2025 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée, est faible dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication AMM).
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
Important Avis du 15/12/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 15/12/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) Le service médical rendu par VOXZOGO (vosoritide) est important dans l’indication de l’AMM.
Amélioration du service médical rendu (ASMR (/glossaire#asmr)) #top Cliquez ici pour accéder au glossaire sur l'ASMR Redirection vers le haut de page
Les libellés affichés ci-dessous ne sont que des résumés ou extraits issus des avis rendus par la Commission de la Transparence. Seul l'avis complet de la Commission de la Transparence fait référence.
Cet avis est consultable à partir du lien `Avis du jj/mm/aaaa` ou encore sur demande auprés de la HAS (plus d'informations dans l'aide (/aide#comment-acceder-a-avis-de-la-commission-de-la-transparence)). Les avis et synthéses d'avis contiennent un paragraphe sur la place du médicament dans la stratégie thérapeutique.
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Valeur de l'ASMR Avis Motif de l'évaluation Résumé de l'avis
V (Inexistant) Avis du 12/02/2025 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 12/02/2025 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Extension d'indication Compte tenu :
• des résultats d’une étude de phase II contrôlée randomisée en double aveugle ayant évalué le vosoritide chez des patients âgés de 4 mois à moins de 5 ans, qui ne permettent pas de conclure de façon robuste à sa supériorité par rapport au placebo après 52 semaines de traitement sur les principaux critères de croissance évalués, notamment sur le critère de jugement principal cliniquement pertinent qui était la variation du Z-score de la taille (différence non statistiquement significative), aussi bien dans les cohortes de patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans que dans la cohorte de ceux âgés de 2 ans à moins de 5 ans,
• du niveau de preuve de ces nouvelles données chez les patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans, supérieur à celui des données disponibles pour l’évaluation initiale qui étaient uniquement descriptives et portaient sur 4 patients,
• de l’absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie dans cette population, celle-ci étant particulièrement impactée dans cette maladie,
• des limites méthodologiques majeures des comparaisons externes fournies, qui ne permettent aucune conclusion formelle quant à un éventuel bénéfice à plus long terme du vosoritide versus l’absence de traitement,
• du profil de tolérance, globalement similaire à celui déjà observé chez les patients de 5 ans et plus, mais marqué par davantage de réactions au site d’injection en particulier chez les patients les plus jeunes,
la Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), poudre et solution pour injection sous-cutanée n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la prise en charge habituelle de l’achondroplasie dans le périmètre de l’indication AMM faisant l’objet de l’évaluation :
• Patients âgés de 4 mois à moins de 2 ans (extension d’indication).
• Patients âgés de 2 ans à moins de 5 ans (les nouvelles données fournies dans le cadre de la réévaluation sont de nature à modifier les conclusions précédentes de la Commission).
III (Modéré) Avis du 15/12/2021 Lien vers l'avis complet de la commission de la transparence du 15/12/2021 - nouvelle fenêtre vers le site de la HAS Inscription (CT) La Commission considère que VOXZOGO (vosoritide), apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie thérapeutique par rapport à la prise en charge actuelle, dans le traitement de l’achondroplasie chez les enfants de 2 ans et plus et dont les épiphyses ne sont pas soudées.
Autres informations #top Redirection vers le haut de page
Titulaire de l'autorisation : BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED
Conditions de prescription et de délivrance : liste I (/glossaire#liste-I-et-II) Aller au glossaire
médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
prescription hospitalière
prescription initiale réservée à certains spécialistes
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en ENDOCRINOLOGIE
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en GENETIQUE MEDICALE
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en PEDIATRIE
renouvellement de la prescription réservé aux spécialistes en RHUMATOLOGIE
Statut de l'autorisation : Valide
Type de procédure : Procédure centralisée
Code CIS : 6 453 091 9
Ce médicament a été autorisé par la Commission Européenne : vous allez être redirigé·e vers le site de l'EMA.
Vers le RCP et la notice
Vous pouvez consulter l'aide (question 14) pour plus d'informations.
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: Ce médicament fait l'objet d'une surveillance renforcée. Pour plus d'informations,
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Informations
importantes
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Les informations importantes disponibles pour ce médicament sont les suivantes :
Voxzogo (vosoritide) : modification de la seringue et de l'aiguille conduisant à une administration exprimée en unités (U) au lieu de ml
Retour d'information sur le PRAC de mai 2023 (10 - 12 mai)
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